Et nyt klinisk studie offentliggjort i det videnskabelige tidsskrift New England Journal of Medicine tyder på, at en eksperimentel behandling kan reducere epileptiske anfald markant hos børn med Dravet syndrom.
Ifølge forskere fra University College London faldt antallet af anfald hos nogle patienter med op til 91 procent efter behandling med lægemidlet zorevunersen.
På baggrund af de første resultater er der nu sat gang i et større fase 3 studie, hvor behandlingen skal testes på flere patienter.
Forskerne oplyser, at de fleste bivirkninger i forsøget var milde, og at behandlingen generelt blev tålt af deltagerne.
Læs også: Tidlige advarselstegn i dit ansigt, som kan være symptomer på kræft
Forsøg med 81 børn
Studiet omfattede 81 børn og unge mellem 2 og 18 år med diagnosen Dravet syndrom.
Før behandlingen begyndte, havde deltagerne i gennemsnit omkring 17 epileptiske anfald om måneden.
Patienterne modtog op til 70 milligram af medicinen via en lumbalpunktur i ryggen i løbet af en seks måneders periode.
Efterfølgende fortsatte 75 af deltagerne i et opfølgende studie, hvor behandlingen blev givet cirka hver fjerde måned.
Læs også: Har du forhøjet kolesterol? Det er især dette tal, du skal holde øje med
I opfølgningsperioden registrerede forskerne en reduktion i anfald på mellem 59 og 91 procent hos de patienter, der fik den højeste dosis.
Sygdommens genetiske årsag
Dravet syndrom er en sjælden genetisk sygdom, der giver hyppige og svære epileptiske anfald fra tidlig barndom.
Sygdommen hænger sammen med fejl i genet SCN1A, som har betydning for, hvordan nerveceller sender signaler i hjernen.
Ifølge forskerne er zorevunersen udviklet til at øge produktionen af et vigtigt protein fra den raske kopi af genet.
Læs også: Ny forskning: Disse bevægelser i hverdagen kan øge risikoen for spontan abort
Formålet er at forbedre signalerne mellem nerveceller og dermed mindske symptomerne.
Forskerne understreger, at resultaterne stadig er foreløbige, og at større studier skal bekræfte effekten.
Kilder: Science Daily og New England Journal of Medicine.
Læs også: Forskere finder overraskende forbindelse mellem tarm og depression